生物药研发迎来最好的时代,GE生物科技园项目动
分类:科技生活

如今,这股风已经吹到了中国,在上海张江、武汉光谷,这些“小而美”正逐渐萌芽。

记者从现场获悉,国内外生物医药的很多企业也因为GE生物科技园项目的落地而对广东产生了很大的兴趣。

2018年2月28日,是第十一个国际罕见病日,主题为“因你珍稀,所以珍惜”(Show your rare - Show you care)。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口数的0.65‰~1‰ 的疾病统称为罕见病,如庞贝氏症、法布雷病、血友病、地中海贫血、渐冻症、白化病、戈谢病等。目前全世界已经识别近7000种罕见病,据估计在全球范围内影响着3~3.5亿人,在我国各类罕见病患者超过1600万人。

实际上,“小而美”的生物制药公司在国内的崛起不仅仅是因为创始人、研发人员在思路上的“革新”,在研发配套上,一些新药研发平台也给了科研人员梦想成真的机会。

通用电气医疗集团GE生物科技园项目在中新广州知识城动工。南方日报记者 梁文祥 摄

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资本青睐生物制药“挑战者”

众所周知,一个研发成果要成功走向市场,需要经过“千锤百炼”的试验环节。即使在生产前,都得先小规模的试生产。在市场化作用下,生物医药行业逐渐细分成不同领域,有企业或者第三方公共平台专门对科技成果进行成熟化处理和工业化考验。但这类企业、平台在全省来看相对较少,导致许多可转化的创新成果卡在了产业化的“最后一公里”上。

Amicus Therapeutics:是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司,其拥有强大的先进疗法在研管线,覆盖广泛的人类遗传疾病。公司董事长兼首席执行官John Crowley先生的一对儿女被诊断出患有庞贝氏症,该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡。为拯救孩子的生命,John毅然辞职创办公司,克服重重困难研制出全球第一款治疗庞贝氏症的药物Myozyme,从而挽救了自己孩子和众多庞贝氏症患者的生命。John Crowley的故事感动了整个美国,其真实经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》并在全球公映。

包括单抗和各种治疗性蛋白质,这些“小而美”的创新型生物技术公司通常有着独特的竞争优势,能够实现公司的跨越式发展,在已经初具成功规模的“小而美”中,包括百济神州、信达生物、微芯生物、苏州基石等。

从30个月到18个月

药明生物在成立之初就开始与合作伙伴携手开发孤儿药,并先后与中裕新药TaiMed、Amicus、北海康成等国内外致力于开发孤儿药的创新生物药研发公司合作,加快孤儿药的上市进程,造福全球罕见病患者。今天,让我们一起了解药明生物与合作伙伴的“孤儿药情结”。

“一些新型的生物制药研发公司的数量正在逐渐上升。”GE医疗集团生命科学事业部总经理李庆在接受《第一财经日报》采访时表示,“你可以看到,一些只有四五十人的小公司正在不断出现,它们主攻生物新药以及生物药类似物的研发,做到某个阶段后再被大型制药企业收购。”

“一站式”服务

1-合作伙伴:Amicus

“我们要做一个生物新药,很可能必须建设自己的厂房、生产线等等,但从我们的角度来看,该阶段非常不值得把钱花在这个上面。”北海康成医药科技有限公司董事长薛群说,“和新药研发平台企业的合作其实是一个双赢的模式,因为我们要在中国申报一期、二期临床的IND,要报中国的新药,这个产品必须是国产化生产,达到国家GMP甚至全球GMP的要求,对软件、硬件的要求都会很高。”

“生物医药领域是个轻资产、重资金的行业。对于许多初创型企业不可能有足够的资金投入到每一个环节的硬件设备。”中山大学原副校长、中山医学院药理学教授颜光美表示,广州要加强生物医药产业公共平台、工具性平台的建设,为全省提供支撑,帮助企业以最快的速度将新药研发推到下一阶段。

CAN008是以CD95配体为靶点的创新生物靶向药,具有独特的双重作用机制,恢复免疫功能的同时有效抑制肿瘤细胞生长。2009年,CAN008获得FDA批准的罕用药资格认定;2010年,CAN008获得EMA批准的罕用药资格认定。2017年7月,CAN008以治疗用生物制品一类新药提交中国II/III期临床试验申请。

AmicusTherapeutics是“小而美”的生物制药公司的典型代表:它们虽然规模不大,但研发实力强劲,并且估值惊人。过去,这样的“小而美”多聚集在旧金山的“湾区”,他们负责创造明星药物,然后很多会被大型制药公司高价收购。

例如,以钟南山院士为带头人的广州呼吸疾病研究所是国内成立最早的呼吸疾病研究所。全国最大的第三方医学检验机构金域检验掌握着相当于30座三甲医院的病例数据。仅广州,就拥有生物与健康产业领域国家级工程中心12家、专业孵化器13个、各级重点实验室158家。

3-合作伙伴:中裕新药

在国内,这样的“小而美”也正在崛起。

在GE生物科技园的项目介绍前,其独创的KUBio模块化厂房建造模式遭到了“围观”。

2017年7月,美国FDA已经接受了ibalizumab治疗多重耐药人类免疫缺陷病毒-1的生物制剂许可申请,同年8月,美国FDA完成药明生物cGMP原液及无菌制剂基地的PLI检查。美国FDA曾于2014年授予了ibalizumab孤儿药资格,并在2015年向它颁发了突破性疗法认定。值得一提的是,它是首例在中国生产,并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制品。如果ibalizumab能顺利获批,这将成为首例在中国生产、经美国FDA批准进入美国市场的无菌生物制品。

根据投中集团统计的今年1~8月投融资数据,在今年上半年,医疗行业子领域融资额前三的企业都是这样的“小而美”创新药公司:今年1月,再鼎医药融资1亿美元,创下VC阶段融资额最高纪录;4月,华领药业宣布融资5000万美元,这是一家专注于世界首创和同类最佳疗法的新药研发公司;8月,博威生物融资2.26亿元人民币,这家公司2014年才成立,同样聚焦于自主创新生物药研发。

随着癌症、慢性病发病率的不断上升,生物药由于疗效显着、副作用小等优点,正在被广泛视为有效应对癌症、糖尿病等重大疾病挑战的重要手段。

最新进展:

“比如说以前一个高校的教授,他发明了一个生物药的靶点,没有大量的人力物力配套继续支撑,他的新药就没有办法做下去。但现在,如果你有了一个与国际接轨的新药研发平台,对于发现的新的靶点,专业机构可以帮你在美国和中国同时申报,新药可以更高效地研发出来,我们国家和海外的差距也会缩小。”陈智胜说。

GE医疗的“鲶鱼效应”

合作项目:治疗脑胶质母细胞瘤的创新药

实际上,“小而美”的生物制药公司在国内的崛起不仅仅是因为创始人、研发人员在思路上的“革新”,在研发配套上,一些新药研发平台也给了科研人员梦想成真的机会。

“乐高式”模块化生物制药工厂为新药研发提供“加速度”

中裕新药:成立于2007年9月,公司愿景是建立一个以创新为基础的世界级生物技术新药公司,致力于预防和治疗造成人类健康巨大危害的病毒传染疾病,现阶段核心重点开发项目为艾滋病治疗与预防新药。

“在生物新药的研发上,国内现在跟国外差距只有两三年,历史上我们跟美国的差距从来没有这么小过。比如针对新的一些靶点,美国在做一期临床,中国现在有很多企业也在做。未来5到10年之内,有可能全球疗效最好的生物药就在中国诞生,这是最好的机遇。”说起目前国内生物药的研发状态,陈智胜如此感慨。“初创型公司在技术层面和产品选择层面很多东西跟国外思路是一致的。他们做的东西很领先,有可能真的在中国可以有一些突破。”

事实上,GE犹如一条“鲶鱼”,已搅动了全球生物医药圈。

“孤儿药”是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。近年来,孤儿药的开发逐渐引起世界各地的关注,美国FDA对孤儿药的注册采取“先认定孤儿药资格,然后给予特殊审评”的办法加快审批进度,使得孤儿药在每年FDA批准的新药中占有较大比重;中国医药行业政策正在推进孤儿药快速审评审批、纳入医保目录等工作,鼓励企业积极开发孤儿药。

“未来这里百分之六十到七十的产能都将会用来制造孤儿药(用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注),以Amicus为例,仅仅它们一家要求的产能我们这一间车间都不够,还需要再扩展新的车间。”在投产仪式现场,药明生物首席执行官陈智胜对《第一财经日报》记者透露,在他们已有的客户中,像Amicus一样的初创公司超过了20个,药明生物要在未来几年内辅助他们研发出20多种新药。

“这是研发成果转化‘临门一脚’的关键,GE的项目来了,意味着广东生物医药产业链中重要的一环被补齐了。”中山大学肿瘤防治中心教授、博士生导师黄文林认为。

2018年2月9日,圣地亚哥召开的科学会议上,Amicus公布其与药明生物合作研发生产的治疗庞贝症的新一代酶替代疗法产品临床试验的最新结果。研究表明,在长达1年的后续跟踪中,Amicus的创新疗法显着改善了患者的行走表现,并能稳定患者的肺功能。

从早期开发到产品的开发,从一期临床的生产到产品上市以后多年的合作。一般来说,这样的生物制药的合作通常是10年、20年的合作。新药研发的平台也可以借此获得长期稳定的收益。

同时,园区拥有广东省内首个“乐高式”模块化生物制药工厂集群,将为全省新药研发成果转化提供“一站式“公共服务平台,助力全省生物医药企业抢占全球市场。

最新进展:

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因此,在生物药生产这条跑道上,全球已有多家企业展开竞争。GE、赛多利斯、默克……一场有关生物制药工艺供应者的赛跑在它们之间展开。

合作项目:庞贝氏症新一代酶替代疗法

“这些公司的研发人员很多都有国外学习生活的经历,接触到的也都是国际化的产品,所以实力会比较强。”李庆说。

记者了解到,生产线的模块从德国生产后运至广州,像拼“乐高”玩具一样,18个月就可搭建起一座符合国际标准的生物制药厂房,同时降低50%的厂房建设成本。而传统的建设方法需要3年。同时,还可以搬动模块,在多个地点复制这条生产线,易于扩大规模。

最新进展:Amicus庞贝病新药展现长期积极疗效。

在李庆看来,也正是这些“小而美”让国内的生物制药行业变得更有生机:尽管目前国内正式注册生物药的GMP药厂只有200多家,但GE的销售规模却远远超过这个数字,GE医疗在生物药相关领域的中国区的销售增长每年可以超过两位数增长。

3月,广州发布“IAB”计划,即发展新一代信息技术(information Technology)、人工智能(artificial intelligence)、生物制药等战略性新兴产业,以打造若干个千亿级产业集群,进一步提升城市的吸引力、创造力、竞争力。

北海康成(CANbridge Life Sciences):是一家总部设在中国北京的创新型临床阶段的制药企业,公司创始人、董事长及首席执行官薛群博士,曾任美国健赞公司高管及健赞中国区第一任总经理。公司通过对接世界最丰富的高科技医药产品线与全球增长最快、潜力最大的应用市场,以加速高端、特效的医药产品在中国和亚洲的市场化。公司注重临床后期阶段的新药开发,有针对性地获取尖端的或国内新药研发所急需的生产工艺方面的成果,通过再创新和技术转化研发上市拥有自主知识产权的医药产品。

以百济神州为例,这家专注于癌症新药研发的公司甚至还未做到任何一个产品真正上市盈利,还处于投资阶段,就已经实现了在美国纳斯达克上市,目前市值10亿美元。

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2017年10月,北海康成公布其治疗脑胶质母细胞瘤的抗体融合蛋白创新药CAN008的台湾I期临床试验数据。临床试验共入组10位患者,目前已完成入组,并在持续治疗中。截止到发稿日,CAN008台湾I期临床试验,没有发生严重不良事件,严重程度最高的TEAE是2级,且所有TEAE与CAN008无关。无论是低剂量组或高剂量组均未观察到DLT,未检测到ADA。安全评估委员会达成一致并给出CAN008 II期推荐用药剂量。同年9月,北海康成正式对外宣布成立专注罕见病药物开发的平台,该平台实行“一揽子”计划,有针对性地引入一系列国外已上市的罕用药或进入临床后期阶段的产品,迅速推动其在国内的研发和上市。选择引入产品方面,北海康成希望充分发掘国外罕见病药物的潜力,运用两方面资源和政策的优势,去发挥“1+1=3”的效果。具体来说,北海康成关注婴幼儿发病、诊断和病因明确、临床表现突出、治疗方案效果明显、需长期用药并且国际化模式合理的罕见病。

不仅仅是他一个人,在有资本、有政策、有人才的条件下,几乎没有人可以否认,这正是生物药制造最好的时代。

其实,经过多年的积累,广州的生物医药研发领域已是一座值得深挖的“宝藏”。

2-合作伙伴:北海康成

作为国内生物制药行业规模最大的供应商之一,负责提供生物制药制造上下游以及一体化解决方案设备的GE医疗对“小而美”的萌芽特别有话语权。

这些闻风而动的全球生物医药领域“尖子生”,正成为支撑全省创新崛起的有力注脚。

合作项目:艾滋病抗体新药Ibalizumab

9月22日,药明生物一年前投资1.5亿美元的生物制药生产基地正式在无锡投产,让人印象深刻的是,这个亚洲最大的使用一次性反应器的生物制药灌流生产车间竟然还未开始生产,接受的订单量就已经超出了预期最大产能。

除了帮助缩短产业化进程,该条生产线采用一次性袋装工艺可以节约生物药制造过程中灌装桶反复清洗、灭菌、消毒的过程,为制药企业节约了试错和生产的时间,并且成功率更高。不锈钢工艺下的细胞培养通常失败率高达30%,而一次性工艺成功率几乎可以达到100%。

Amicus是美国“小而美”的生物制药公司的典型代表,目前他们的员工数量只有150名左右,这些研发人员专注于罕见病及孤儿病治疗的生物制药研发。2007年,Amicus在纳斯达克上市,目前市值10亿美元。

广州铭康生物医药工程公司总经理杨琴告诉记者,“国内外很多生物医药行业的专家和企业代表们都来了”,她认为,围绕巨头GE所带来的人才、技术、资源,集群效应不仅提升了广东生物医药的全球吸引力,也有利于本土生制药企业建立更好的产业“小生态”。

以药明康德为例,他们所服务的初创公司,最小规模的只有“一个半”的员工,也正是这些平台性的新药研发机构给了“小而美”突围的可能。

其中,生物医药产业将领跑“IAB”计划。6月中旬,广州发布《广州市生物医药产业发展五年行动计划提出,要将广州建设成为中国重要的生物医药创新强市,具有全球影响力的生物医疗健康产业重镇。到2021年,生物产业规模实现5000亿元,增加值达1200亿元,占GDP比重超过4%。

“小而美”迎来最好的时代

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GE全球高级副总裁、GE中国总裁兼首席执行官段小缨表示:“我们看好广东的创新驱动发展和产业转型升级。GE和广东有着共同的目标,那就是在中国的南大门建设一个生物医药产业集群。”

不久的将来,广州或将崛起一个世界级的生物药生态圈,越来越多老百姓用得起的创新生物药将在这里“智造”。

李庆此前指出:“一切技术创新最终的目的就是降低成本,服务于更广大的患者。”他同时表示,该产业园项目有能力吸引到全球跨国公司到广州来投资,有能力帮助本土企业和新兴医药企业产业化做得更好。

“对于中国的生物制药企业来说,速度已经成为关键。这个速度不仅仅是新药研发的速度,更是推向市场的速度。”GE医疗集团生命科学事业部大中华区总经理李庆曾经对媒体表示。

记者了解到,此次GE生物科技园专门为新药研发加速走向市场提供了全链条服务。包括了试验平台、上下游生物工艺、快速生产以及设备管理、技术人员培训等。

那么,如何让这些“宝藏”体现真正的创新价值,走出实验室,走向市场呢?

同时,GE和广州开发区还在协商共同建设支持知识城内生物制药公司的共享服务设施等方案。

完善生物医药成果转化链条

根据IMS Health的一项统计表示,2014年中国生物制剂市场已达到50亿美元,预计到2020年,我国生物医药市场将成为仅次于美国的全球第二大生物医药市场。

近日,通用电气医疗集团GE生物科技园项目在中新广州知识城动工。该项目是GE医疗集团在亚洲首个生物科技园,年产值预计40亿—80亿美元。将与黄埔区、广州开发区共同打造世界领先的生物医药与健康产业创新特色园区。

作为全省最大的经济发动机,广州开始了新一轮产业布局。

今年3月21日,专注研发全球领先抗癌的创新药企百济神州在中新广州知识城动工,总投资22亿元,将与GE结伴,产全球领先、中国老百姓用得起的抗癌新药。随后,绿叶集团等生物医药项目也相继在GE的引荐下,洽谈落户在知识城。

广东生物医药产业“朋友圈”日渐壮大

“如果把生物医药行业比作‘宝藏’,那么GE就是做铁铲的。基础设施很重要,能帮助更多广东生物医药企业抢占市场。” GE医疗集团生命科学事业部大中华区总经理李庆曾对媒体表示。

“对于原创新药来说,速度是关键。这个速度不仅仅是原始创新的速度,更是成果推向市场的速度。”在场的一位制药企业代表透露,我们知道临床实验有失败的几率,如果你用了30个月才开始生产药物,一旦失败修复bug将拖慢整个进程,如果把时间缩短到18个月,那么就可以帮助企业在市场上“抢跑”。

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